乳幼児難病の薬、1・6億円 国内最高額、保険適用を承認

 難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」(ノバルティスファーマ提供)

 厚生労働省は13日、難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、1億6707万円の薬価で公的医療保険の適用対象にすることを決めた。薬は2歳未満の患者が対象。1回の投与で治療は済むが、保険で使える薬としては国内最高額となる。20日にも適用する。中央社会保険医療協議会(厚労相の諮問機関)に提案し、了承された。

 治療を待ち望んでいた患者や家族にとっては朗報となる。公的保険の医療費の窓口自己負担は、2歳未満の患者の場合は2割。国や自治体の助成制度があるため、実際には費用はほとんどかからない。

共同通信社 2020年5月13日 無断転載禁止